礼来(LLY.US)lepodisiran小干扰RNA疗法2期临床结果积极 治疗遗传性心脏病

发布日期:2025-04-12 10:43    点击次数:63


2025年3月30日,礼来(LLY.US)宣布了lepodisiran在2期临床研究中取得积极结果。Lepodisiran是一种在研的小干扰RNA(siRNA)疗法,旨在降低脂蛋白(a)[Lp(a)]的产生。Lp(a)是遗传性心脏病的危险因素。在2期ALPACA研究中,在最高测试剂量(400mg)治疗后的第60天至第180天期间内,lepodisiran使Lp(a)水平平均降低93.9%,达到了研究主要终点。接受lepodisiran16mg和96mg剂量的参与者在同一时间内,其Lp(a)水平分别降低了40.8%和75.2%。

Lepodisiran还达成多项次要终点。在为期近18个月的研究中,所有评估时间点均显示,在接受lepodisiran三个测试剂量(16mg、96mg或400mg)的单次或两次给药后,均显示Lp(a)水平的降低。ii该研究设计为在基线和第180天时各给药一次lepodisiran(16mg、96mg或400mg),另设一组在基线时给药lepodisiran400mg,在第180天给予安慰剂。额外剂量的lepodisiran效果尚未确定。




Powered by 易发快三app官方 @2013-2022 RSS地图 HTML地图